A nedves makuladegeneráció (nAMD), a sárgafoltsorvadás egyszerűsítve egy olyan retinabetegség, amely során kóros érnövekedés alakul ki a retina azon területén, amely az éleslátásért felelős. A nedves makuladegeneráció az idősödő korosztály betegsége és jellemzően idővel mindkét szemet érinti. Kezelés nélkül a betegek fokozatosan elveszíthetik az olvasási képességüket, az arc- és tárgyfelismerés lehetőségét, jelentősen és gyorsan romlik az életminőségük. Csaknem két évtizede a nAMD kezelésére a leghatékonyabb módszer az éreredetű növekedésifaktor-gátló terápia (anti-VEGF terápia), amely során nagyon gyakran kell különböző gyógyszereket a szem belsejébe kívülről bejuttatni.
A hagyományos kezelések eredményei jók mindaddig, amíg szoros ellenőrzéssel, klinikai kutatásokban vizsgálták. Amint azonban lazítanak a kezelési protokollon, a valós körülmények között jellemző, hogy a kezelések elmaradnak vagy ritkábbak a szükségesnél, ezért a látásélesség hanyatlásnak indulhat. A kezelés élethosszig tart, az állandó ellenőrzések megterhelők
– mondta el a hirek.unideb.hu-nak Vajas Attila, a Debreceni Egyetem Klinikai Központ Szemklinikájának klinikai főorvosa.
Vajas Attila hozzátette: az innovatív génterápia egy új megközelítése a betegség hosszú távú kezelésének. Idén januárban Magyarországon elsőként a Debreceni Egyetem Szemklinikáján végezték el ezt a génterápiás beavatkozást.
A kifinomult műtéti eljárás segítségével egy vírusvektort (AAV8 típusú) juttatunk be a retina bizonyos rétegei közé. A vektor külső burkának megmarad az a tulajdonsága, hogy egyes sejtekbe bejuthasson, a magával vitt genetikai térképpel együtt. A vektor hordozza a kívánt genetikai kódot, amely a célsejtekben aktiválódik. Az általa termelt fehérje pedig egy gátló molekula (anti-VEGF fehérjetöredék), mely rendkívül hasonló ahhoz, amit a hagyományos terápiák során kívülről juttatunk a szem belsejébe rendszeres kezelésekkel – ismertette Vajas Attila.
(Képmagyarázat: A képen látható a beültetés folyamata. A két kis hólyagszerű képlet a kép felső részén tartalmazza a vírusvektort a magával vitt genetikai kóddal.) Forrás: Debreceni Egyetem
Az új terápia nemcsak a látás megőrzésében jelenthet áttörést, hanem jelentősen javíthatja a betegek életminőségét is, csökkentve a folyamatos kezelések szükségességét.
A génterápiát követően a szem belsejében termelt gátló molekulák szintje csaknem állandó, megszüntetve a kezelések rendszertelenségéből adódó látásromlást. Az eddigi adatok alapján a hagyományos terápiákra – az injekcióval történő külső bejuttatásra – már nincs, vagy csak nagyon ritkán van szükség. Erre egy korábbi, hasonló vizsgálat eredményei rámutatnak, hogy mindkét szemre kiterjedő alkalmazás során, a génterápiát követő kilenc hónapban a betegek hetvennyolc százaléka injekciómentes maradt, a többi esetben pedig legfeljebb egy hagyományos kezelésre volt szükség. A látásélesség mindvégig stabil volt – hangsúlyozta Vajas Attila.
(Ábramagyarázat: Az ábrán a vízszintes vonalak egy-egy beteget jelölnek, a színes körök pedig a különböző, hagyományos kezeléseket, amelyeket a páciensek kaptak. A függőleges vonal a génterápiás kezelés napját ábrázolja. Jól látható a hagyományos kezelések szükségének rendkívüli csökkenése). Forrás: Debreceni Egyetem
A Debreceni Egyetem Klinikai Központ Szemklinikájának klinikai főorvosa kiemelte: a génterápia jelenleg klinikai vizsgálati fázisban van, így még nem része a napi orvosi gyakorlatnak, de ha az eredmények továbbra is ígéretesek maradnak, a módszer forradalmasíthatja a nedves makuladegeneráció és más súlyos szemészeti betegségek kezelését.
Forrás: Debreceni Egyetem
